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Medicamentos
Huérfanos para Enfermedades Raras
Los medicamentos
huérfanos" son productos medicinales que sirven para
diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades o desordenes que amenazan
la vida o que son muy serias y que son raros. Una enfermedad o desorden
se define como raro en Europa cuando afecta a menos de 1 de cada
2.000 ciudadanos.
A estos medicamentos
se les llaman "huérfano" porque la industria farmacéutica
tiene poco interés, bajo las condiciones normales del mercado,
para desarrollar y poner en el mercado productos dirigidos solamente
a una pequeña cantidad de pacientes que sufren de condiciones
muy raras. Para las empresas medicamentosas, el coste de sacar al
mercado un producto medicinal para una enfermedad rara no se recuperaría
con las ventas esperadas del producto.
Por esta razón,
los gobiernos y las organizaciones que apoyan a los pacientes con
enfermedades raras, como Eurordis, pusieron énfasis en la
necesidad para incentivos económicos para animar las empresas
medicamentosas a desarrollar y poner en el mercado medicinas para
los muchos pacientes desatendidos con enfermedades raras "huerfanizadas".
Se define como
enfermedad rara, poco común o huérfana aquella que
tiene una prevalencia muy baja. En Europa se considera como tal
aquella que no afecte a más de cinco personas por cada 10.000
habitantes. La Organización Mundial de la Salud (OMS) estima
que existen entre 4.500 y 5.000 enfermedades consideradas como raras,
entre las aproximadamente 30.000 enfermedades que se conocen a escala
mundial. El 80% de las enfermedades calificadas como raras corresponden
a las ocasionadas por anomalías de origen genético.
En muchos casos, la enfermedad se denomina con el nombre del descubridor
(síndrome de Williams, de Laron...).
Para la mayor
parte de las enfermedades raras no existen datos precisos con los
que establecer su frecuencia exacta; además, su diagnóstico
definitivo suele ser largo y laborioso. Asimismo, a ello también
debe añadirse la dificultad para establecer medidas de prevención
e, incluso, para instaurar tratamientos de forma satisfactoria,
ya que en la mayoría de los casos no existen.
La escasa frecuencia
de estas patologías entre la población general hace
muy difícil que la industria farmacéutica pueda desarrollar
la investigación y la comercialización de medicamentos
que se destinen a su tratamiento. El problema al que se enfrenta
el laboratorio que pretende establecer un medicamento para tratar
estas enfermedades es el bajo número de pacientes a los que
se dirigirá el fármaco, que representa una dificultad,
primero a nivel de desarrollo (por ser poco numeroso el grupo de
pacientes en los que se podrá estudiar la eficacia del fármaco),
y también por la baja rentabilidad que conllevará
la inversión.
Por tanto, las
autoridades sanitarias asumen que es preciso proteger su desarrollo
e incentivarlo con fondos públicos, ya que estos pacientes,
aunque escasos, tienen el mismo derecho a la salud que los pacientes
con enfermedades más comunes.
Por ello, estos medicamentos que necesitan una especial atención
para desarrollarse se denominan medicamentos huérfanos, porque
“han de cuidarse como si fuesen niños sin padres”.
La reglamentación
prevé un procedimiento comunitario para declarar determinados
medicamentos como huérfanos y así recibir incentivos
para promover su investigación, desarrollo y disponibilidad.
El papel de
las asociaciones de ayuda a los enfermos es en este caso fundamental.
Para coordinar las acciones de todas ellas, que en la mayoría
de las veces están compuestas por pocos pacientes, existe
la federación que las agrupa para trabajar los temas que
les son comunes. Entre ellos, el de difundir e intercambiar conocimientos
y experiencias.
Fuente
- Colegio de
Farmaceúticos de la Provincia de Barcelona
http://www.farmaceuticonline.com/
- Eurordis
http://www.eurordis.org/
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